Los sistemas CRISPR-Cas son herramientas de edición génica que emplean las bacterias para defenderse de elementos genéticos invasores. Funcionan como “tijeras moleculares” que, guiadas por un fragmento de ARN, localizan y cortan regiones específicas del ADN para eliminarlas. Esa misma estrategia fue aprovechada por la biomedicina, que adaptó este sistema para corregir o modificar el genoma humano, y con ello se transformó en una de las innovaciones más revolucionarias de la biomedicina, reconocimiento que les valió a las Dras. Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier el Premio Nobel de Química en 2020.
En 2025, las terapias basadas en CRISPR viven un punto de inflexión histórico. Hace poco más de un año se aprobó el primer medicamento que utiliza esta tecnología para tratar la anemia de células falciformes y la betatalasemia dependiente de transfusiones. Otro avance aún más sorprendente fue la primera terapia personalizada con CRISPR, diseñada en apenas seis meses para un bebé con una rara enfermedad genética. Gracias a un sistema de nanopartículas lipídicas, los médicos pudieron incluso aplicar dosis adicionales sin efectos graves, lo que abre la puerta a tratamientos “a medida” para enfermedades que antes eran incurables. Además, los ensayos clínicos están mostrando resultados alentadores en áreas tan diversas como enfermedades cardiovasculares, hepáticas, cáncer, diabetes e infecciones.
Las ventajas de CRISPR son evidentes: permite editar el genoma con gran exactitud, ofrece la posibilidad de curar enfermedades raras o de difícil tratamiento y puede adaptarse a cada paciente. Sin embargo, todavía plantea desafíos importantes, como diseñar estrategias eficaces para nuevas terapias, evitar efectos no deseados, reducir los altos costos de la medicina personalizada y abordar los debates éticos de la edición del ADN humano. El avance de esta tecnología ya es una realidad, por lo que resulta fundamental conocer sus posibilidades y mantenerse actualizado sobre sus progresos.
En paralelo a los avances médicos, los sistemas CRISPR han demostrado gran versatilidad en distintos campos de la biología. Se aplica en la mejora de cultivos, en modelos animales para estudiar enfermedades, en ensayos experimentales para generar mutaciones controladas y en el desarrollo de kits de diagnóstico rápidos y precisos. También permite optimizar procesos biotecnológicos, como la producción de enzimas, metabolitos industriales o biocombustibles. Su implementación práctica requiere personal capacitado y protocolos estandarizados, lo que resalta la importancia de la formación especializada.
Ofrecemos capacitación en tecnologías CRISPR y asesoría personalizada para el diseño de estrategias y protocolos adaptados a las necesidades específicas de cada interesado, tanto en investigación como en aplicaciones biotecnológicas o clínicas.
Dra. Cecilia Quiroga PhD.
Agradecemos desde ACCURA a la Dra. Cecilia Quiroga, investigadora Independiente de CONICET que trabaja en el Instituto de Investigaciones en Microbiología y Parasitología Médica (IMPaM, UBA-CONICET), Facultad de Medicina, UBA. Es una reconocida especialista en el campo de la biología molecular bacteriana, cuya labor se centra en el estudio de la adaptación bacteriana y en la caracterización de sistemas CRISPR-Cas. Su experiencia combina investigación de frontera con aplicaciones prácticas, orientadas al desarrollo de herramientas de edición genética y nuevas estrategias terapéuticas antimicrobianas con potencial de transferencia al sector productivo.
